Генная терапия – наиболее эффективный метод лечения муковисцидоза

В терапии муковисцидоза, являющегося на данном этапе неизлечимым заболеванием, наметился прогресс, способствовало чему открытие британских специалистов. Эксперты из Имперского колледжа Лондона и Оксфордского университета предложили коллегам использовать генную терапию, способную не только заметно повысить качество жизни пациентов с недугом, но и заменить существующие методы лечения, являющиеся недостаточно эффективными.

Применяемые в настоящее время способы решения проблемы основаны скорее на поддержании функции органов дыхания, чем направлены на полноценное избавление от заболевания. Пациенты вынуждены проходить терапевтические процедуры, способствующие отходу слизи, несколько раз в сутки, чтобы иметь возможность дышать. Кроме того, больному назначают лекарственные препараты, которые не всегда переносятся хорошо и обладают целым списком тяжелых побочных эффектов. Многим, несмотря на все усилия врачей, не удается дожить до 40 лет.

Причиной развития муковисцидоза являются нарушения в гене CFTR, с которыми и пытались справиться британские эксперты. Ученые разработали метод, при котором происходит исправление CFTR путем введения в него здоровых генов. Процедура достаточно проста и безопасна – пациенту требуется лишь вдохнуть специальную смесь, содержащую безопасный вирус. Затем врачи следят, чтобы вирус добрался до легких и соединился с клетками. Гены, попадая в клетки, улучшают отход слизи и контролируют функцию легких.

Методику уже проверили на нескольких пациентах, и специалисты сочли результаты весьма обнадеживающими — состояние пациентов заметно улучшилось, негативные симптомы уменьшились. В ходе дальнейших экспериментов ученые выяснят, станет ли генная терапия главным методом лечения недуга.