Тяжелые случаи иммунодефицита поддаются контролю – генетики нашли выход

Медики из детской больницы Бостона и ученые из Института исследований рака сообщают о разработке революционного метода лечения, позволяющего справляться с тяжелым наследственным недугом. Речь идет о X-сцепленном комбинированном иммунодефиците, при котором пациенты вынуждены непрерывно пребывать в стерильной среде, поскольку их иммунная система совершенно беззащитна перед любой инфекцией. Основа метода – генная терапия.

Испытывали разработанный учеными метод на 9 детях, страдающих в результате тяжелого недуга. Юным пациентам ввели гемопоэтические клетки CD34+ с вирусным вектором SIN-γc. После этого испытуемых периодически обследовали. Особое внимание ученые уделили состоянию больных через год и через три года после начала терапии.

Одного ребенка медикам так и не удалось спасти, поскольку убившая его аденовирусная инфекция развилась в организме намного раньше, чем началось восстановление защитных функций. Остальные 8 детей по истечении трехлетнего периода были живы, и при этом их организмы справлялись с инфекциями. У семи пациентов наблюдалось улучшение в восстановлении нормального количества Т-клеток крови, которым удавалось справляться с попадающими в организм ранее для него опасными возбудителями.

Исследователи утверждают, что вирусный вектор, который они использовали, не вызовет онкологию, так как у него нет связи с соответствующими генами, запускающими раковые процессы. Как сообщают медики, 20 лет назад подобная попытка провалилась, тогда у четверти испытуемых, в ответ на применение генной терапии, развился лейкоз, и вызван он был именно модифицированным вирусным вектором, что было полностью доказано. С нынешними пациентами ничего похожего не происходит, но наблюдения за ними продолжатся.